ԱՌՈՂՋՈՒԹՅՈՒՆ ԲՆՈՒԹՅՈՒՆ ԿԵՆՍԱԲԱՆՈՒԹՅՈՒՆ

2,8 միլիոն դոլար արժողությամբ Zynteglo գենային թերապիան պատմության ամենաթանկ բուժումն է

ԱՄՆ Սննդամթերքի և դեղերի վարչությունը հաստատել է առաջին բջջային գենային թերապիան՝ Zynteglo-ն (betibeglogene autotemcel), որն էլ, ըստ էության, կդառնա աշխարհի ամենաթանկ բուժումը: Թերապիան նախատեսված է բետա-թալասեմիայով (արյան ժառանգական հիվանդություն) հիվանդ մեծահասակների և երեխաների բուժման համար, ովքեր կարիք ունեն արյան կարմիր բջիջների կանոնավոր փոխներարկման: Թերապիայի մեկ կուրսը կարժենա 2,8 միլիոն դոլար, բայց դա կօգնի հաղթահարել հիվանդությունը առանց երկարատև բուժման։

Zynteglo-ի էությունը հիվանդից ոսկրածուծի նմուշներ վերցնելն է և այնուհետև առանձին գեները ձևափոխելը, որից հետո խմբագրված բջիջները վերադարձվում են հիվանդի մարմին, որտեղ դրանք սկսում են արտադրել լիարժեք կարմիր արյան բջիջներ։ Պրոցեդուրան բարդ է, բայց դրա ազդեցությունն ամրապնդվում  է մինչև կյանքի վերջ, ինչը հաստատվել է հետազոտվողների 89%-ի մոտ։

Zynteglo-ի հետ կապված խնդիրներից մեկը քաղցկեղի առաջացման ռիսկի բարձրացումն է գենոմի հետ կապված միջամտության պատճառով, սակայն ուսումնասիրությունները ցույց են տվել, որ բուժման օգուտը գերազանցում է հիվանդության ռիսկը: Կիրառման հիմնական դժվարությունը մեթոդի չափազանց բաձր գինն է, որի պատճառով ապահովագրական ընկերությունները հրաժարվում են աշխատել դրա հետ: Այն, ինչ բուժում է մարդկանց, խնդիր է դառնում բիզնեսի համար։

ԱՄՆ-ում բետա-թալասեմիայով տառապող մոտ 1300-1500 մարդ կա, ովքեր իրենց կյանքի ամբողջ ընթացքում ստիպված կլինեն մինչև 6,4 մլն դոլար ծախսել արյան փոխներարկման վրա (եթե իհարկե ունենան այդ հնարավորությունը)։ Տասնամյակներ շարունակ կանոնավոր մուծումներով ապահովագրական ընկերությունների համար դա խնդիր չէ, սակայն նրանց համար անընդունելի է 2,8 մլն դոլարի միանվագ վճարումը՝ նույնիսկ ապառիկ պայմաններով։ Այդ նույն պատճառով էլ գենային թերապիան հասանելի չէ եվրոպական մի շարք երկրներում, թեև Zynteglo թերապիան ինքնին հաստատվել էր այնտեղ դեռ 2019 թվականին: